Trong năm nay, nhờ liệu pháp chỉnh sửa gien, một bà mẹ tại Mỹ đã được chữa khỏi một chứng bệnh do rối loạn gien dường như không có phương pháp điều trị.
Ảnh minh họa
Năm 2019 đ.ánh dấu một bước ngoặt trong nghiên cứu và thí nghiệm lâm sàng về các liệu pháp gien, đem lại hy vọng cho nhiều bệnh nhân trên thế giới.
Bệnh nhân Victoria Gray sinh sống tại thành phố Nashville, thuộc bang Tennessee đã được chữa khỏi bệnh hồng cầu lưỡi liềm vào thời điểm liệu pháp gien – một trong những lĩnh vực nổi bật nhất trong nghiên cứu y khoa, đạt được những bước đột phá. Cụ thể, các bác sĩ đã lấy m.áu của phụ nữ 34 t.uổi này để tìm nguyên nhân gây ra căn bệnh quái ác, theo đó các tế bào gốc trong tủy xương của cô tạo ra các tế bào hồng cầu có hình dáng bất thường. Sau đó, các tế bào gốc đã được chuyển đến một phòng thí nghiệm ở Scotland. Tại đây, các nhà khoa học đã sử dụng CRISPR/Cas9 để chỉnh sửa ADN của cô. Tiếp theo, những tế bào đã được chỉnh sửa gien được truyền lại vào ven và tủy xương của bệnh nhân. Một tháng sau, cơ thể của Victoria Gray đã bắt đầu tạo ra những tế bào m.áu bình thường. Giờ đây, bà mẹ này có thể dành nhiều thời gian cho gia đình mà không phải lo lắng về nỗi đau của bản thân hay những lần phải nhập viện khẩn cấp.
Tại Đức, một thiếu nữ 19 t.uổi mắc bệnh tan m.áu bẩm sinh cũng được điều trị với phương pháp tương tự. Cô bé từng phải truyền m.áu 16 lần/năm. Sau 9 tháng điều trị, cô đã hoàn toàn thoát khỏi gánh nặng này.
Kỹ thuật CRISPR là thành tựu đột phá mới nhất trong một năm mà giới khoa học đạt được những bước tiến lớn trong liệu pháp gien. Trong hàng thập kỷ, các nhà khoa học đã chỉnh sửa ADN của các sinh vật như ngô, cá hồi. Đến năm 2012, kỹ thuật CRISPR đã được phát triển để chỉnh sửa gien với quy mô rộng hơn. Với phương pháp này, các nhà khoa học có thể chèn gien bình thường vào những tế bào chứa gien lỗi. Những ứng dụng cụ thể của công nghệ này có thể kể đến là tạo ra các tế bào hồng cầu bình thường như trường hợp của Victoria Gray hoặc tạo những tế bào m.áu t.iêu d.iệt khối u cho bệnh nhân ung thư. Thậm chí, công nghệ CRISPR còn tiến xa hơn là chỉnh sửa cả hệ gien. Kỹ thuật này được đ.ánh giá đơn giản, dễ dàng ứng dụng trong các phòng thí nghiệm nhỏ và ít tốn kém hơn trước đây.
Tuy nhiên, công nghệ CRISPR gây tranh cãi về vấn đề đạo đức và mối nguy hại do việc chỉnh sửa gien người. Tháng 11/2018, nhà khoa học Trung Quốc Hạ Kiến Khuê tuyên bố đã chỉnh sửa thành công ADN của cặp b.é g.ái song sinh từ một người cha dương tính với HIV. Cặp song sinh này có ADN được chỉnh sửa bằng kỹ thuật CRISPR nhằm ngăn ngừa khỏi bị nhiễm HIV. Thông tin này lập tức vấp phải sự tranh cãi của cộng đồng quốc tế. Nhà chức trách đã yêu cầu ông Hạ Kiến Khuê dừng cuộc thử nghiệm và mở cuộc điều tra vụ việc. Tháng 12/2018, Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đã lập ủy ban gồm 18 chuyên gia để giám sát hoạt động nghiên cứu trong lĩnh vực này. Tháng 8 vừa qua, WHO thông báo sẽ thành lập một cơ quan đăng ký toàn cầu nhằm theo dõi các công trình nghiên cứu về chỉnh sửa gien người.
Giáo sư nghiên cứu gien thuộc Đại học Pennsylvania Kiran Musunuru cảnh báo công nghệ này không an toàn và có nguy cơ gây đột biến. Đến nay, giới khoa học vẫn thận trọng ứng dụng công nghệ CRISPR vào các dự án chỉnh sửa gien khi mà khó có thể đoán trước được những phản ứng chuỗi gây ra đối với hệ sinh thái. Cộng đồng quốc tế đang theo dõi sát sao sau khi nhà nghiên cứu Denis Rebrikov (người Nga) tuyên bố ý định sử dụng kỹ thuật CRISPR để giúp những cha mẹ khiếm thính sinh ra những đ.ứa t.rẻ bình thường. Trong khi đó, một số nhà khoa học có tham vọng chỉnh sửa gien của cả một loài vật như muỗi gây bệnh sốt rét tại Burkina Faso.
Sau nhiều thập kỷ nghiên cứu và thí nghiệm lâm sàng về chỉnh sửa gien, năm 2019 chứng kiến một dấu mốc lịch sử khi nhà chức trách cho phép ứng dụng liệu pháp gien đầu tiên này để điều trị các bệnh về thần kinh và cơ tại Mỹ cũng như bệnh lý về m.áu tại Liên minh châu Âu (EU). Nhờ đó, tổng cộng có 8 liệu pháp gien đã được chấp thuận trong những năm gần đây để điều trị một số bệnh ung thư nhất định và bệnh khiếm thị bẩm sinh.
Giám đốc khoa học thuộc Hiệp hội nghiên cứu về chứng loạn dưỡng cơ của Pháp, ông Serge Braun cho biết năm 2019 là một bước ngoặt hứa hẹn sẽ dẫn đến một cuộc cách mạng y khoa trong tương lai. Theo ông, hiện liệu pháp gien đang phát triển nhanh hơn. Trong khoảng 25 – 30 năm tới, một số liệu pháp gien phức tạp sẽ trở thành hiện thực. Giới nghiên cứu dự báo đến năm 2022, số liệu pháp gien được nhà chức trách cấp phép sẽ tăng khoảng 40%, chủ yếu nhằm điều trị ung thư và các bệnh mắt, bệnh ảnh hưởng đến cơ bắp và hệ thần kinh.
Nguyễn Hằng
Theo TTXVN
Phát triển thành công phương pháp điều trị đơn giản bệnh nhân suy tim
Phương pháp đơn giản, không yêu cầu phải sử dụng những thiết bị xử lý ở cấp độ tế bào nên rất dễ dàng đưa vào ứng dụng trong các bệnh viện mà không cần các chuyên gia phải trực tiếp thực hiện.
Ảnh minh họa. (Nguồn: interestingengineering)
Các chuyên gia đến từ Đại học Osaka, Nhật Bản vừa phát triển thành công một phương pháp điều trị mới dành cho các bệnh nhân bị suy tim bằng cách phun trực tiếp tế bào gốc lên bề mặt tim.
Nhóm nghiên cứu hy vọng phương pháp này sẽ được triển khai áp dụng trong 3 đến 5 năm tới.
Phương pháp này là thành quả nghiên cứu của đội ngũ chuyên gia do giáo sư Yoshiki Sawa, chuyên ngành phẫu thuật tim mạch, dẫn đầu.
Phương pháp đơn giản, không yêu cầu phải sử dụng những thiết bị xử lý ở cấp độ tế bào nên rất dễ dàng đưa vào ứng dụng trong các bệnh viện mà không cần các chuyên gia phải trực tiếp thực hiện.
Phương pháp này hướng tới những bệnh nhân bị tim mãn tính do thiếu m.áu cục bộ, tình trạng các cơ tim không được cung cấp đủ m.áu. Nếu tình trạng này xấu đi sẽ dẫn đến nguy cơ hoại tử cơ tim, từ đó làm suy giảm chức năng bơm m.áu đi toàn cơ thể của trái tim.
Biện pháp mới bao gồm bước phun tế bào gốc trung mô trong các dung dịch gắn kết lên bề mặt tim của bệnh nhân trong quá trình phẫu thuật động mạch vành nhân tạo. Quy trình này diễn ra trong chưa đầy một phút.
Việc thực hiện quy trình này trong quá trình phẫu thuật động mạch vành nhân tạo sẽ giúp hồi phục chức năng của tim.
Nhóm nghiên cứu sẽ tiến hành thử nghiệm lâm sàng với biện pháp này dưới sự giám sát của các bác sỹ chuyên khoa tại Bệnh viện Đại học Osaka để kiểm tra độ an toàn và tính hiệu quả trước khi xin cấp phép đưa biện pháp này vào ứng dụng trong chăm sóc y tế cộng đồng.
Nhóm nghiên cứu của Giáo sư Sawa cũng từng phát triển một phương pháp điều trị khác, bao gồm cấy ghép các “mảng” tế bào cơ tim có được từ quá trình nuôi cấy các tế bào lấy từ bắp đùi.
Hiện phương pháp này đã được đưa vào áp dụng nhưng không phổ biến vì đòi hỏi thiết bị xử lý ở cấp độ tế bào./.
Lê Ánh
Theo TTXVN/Vietnamplus
